La Commissione europea ha pubblicato il bando “Sfida di transizione CEI Terapie e diagnostica basate sull'RNA per malattie genetiche complesse o rare”, nell’ambito del programma di lavoro 2022 del Consiglio europeo dell’innovazione (CEI), interno a Orizzonte Europa – il programma quadro di ricerca e innovazione (2021-2027).
Il bando mira a promuovere e migliorare le tecnologie esistenti in termini di terapie e diagnostica delle malattie basata sull’RNA. In particolar modo, si rivolgere alle malattie genetiche complesse o rare. Difatti, il bando si pone i seguenti ambiziosi obiettivi:
- far progredire, oltre lo stato dell'arte, i metodi di consegna dell'RNA, comprese le formulazioni robuste di mRNA, che permetterebbero una consegna efficace e sicura dell'mRNA nelle cellule;
- progettare, sviluppare e validare preclinicamente nuove terapie a base di miRNA (miRNA lncRNA, tRNA o siRNA) per malattie genetiche complesse o rare;
- sviluppare e convalidare nuovi diagnostici basati sull'RNA e biomarcatori predittivi basati sull'RNA che permetterebbero rispettivamente una diagnosi precoce e più accurata e una prognosi favorevole o meno dopo il trattamento.
Il bando finanzierà tutte le attività che saranno in grado di “andare oltre la prova sperimentale di un laboratorio” e divenire una tecnologia pronta per la commercializzazione. Il punto di partenza del progetto dovrebbe essere una tecnologia preliminare o un protocollo di una terapia a base di RNA per malattie genetiche complesse o rare con bisogni medici insoddisfatti che dimostri, in un contesto di laboratorio o preclinico, le caratteristiche essenziali che sostengono la natura dirompente dell'innovazione.
Il progetto dovrebbe terminare con una versione completamente funzionale della tecnologia adatta alla validazione clinica, supportata da una strategia di commercializzazione/sfruttamento solida e implementabile.
Ci si aspetta che le proposte contribuiscano ad almeno uno dei seguenti risultati:
- nuove soluzioni tecnologiche che portino a metodi di rilascio di RNA più efficaci e più sicuri applicabili ad una vasta gamma di malattie non infettive;
- utilizzo dell'RNA per classificare molecolarmente i sottotipi di diversi tumori solidi che consentirebbe la stratificazione dei pazienti, portando a trattamenti più efficaci e precisi in malattie complesse con un alto bisogno medico non soddisfatto;
- idee nuove e valide per lo sviluppo e la convalida di piattaforme terapeutiche e farmaci basati sull'RNA;
- tutti i progetti dovrebbero portare a dati sufficientemente maturi e solidi per essere pronti ad essere portati agli studi (pre)clinici.
Per poter partecipare, gli aspiranti candidati devono soddisfare uno dei seguenti requisiti:
- Una singola azienda classificata come PMI e stabilita in uno Stato membro o in un paese associato;
- Una singola azienda classificata come "Small mid-cap" (fino a 500 dipendenti) con sede in uno Stato membro o in un paese associato. La domanda potrà riguarda solo alcuni progetti;
- Una o più persone fisiche (compresi gli imprenditori individuali) o entità giuridiche, che siano membri di uno Stato dell’Unione o di un paese associato che intendono costituire una PMI o una piccola media impresa in uno Stato membro o in un paese associato al momento della firma del contratto dell'acceleratore.
Per ulteriori informazioni è disponibile il programma del progetto e una guida per i candidati.
La scadenza del bando è fissata al 4 maggio 2022.